现代医学认为白血病是一种恶性血液病。源于造血干细胞或祖细胞中某一单株细胞的恶变，使骨髓和外周血液中的白细胞数量和质量发生异常。临床表现常为：贫血、发热、感染、出血、骨痛、口腔溃疡、肝脾及淋巴结肿大等。由于白血病的本质是恶性细胞的大量增生与其它恶性肿瘤相似，所以俗称血癌。患者血液系统中白细胞异常増生，质量为大量不成熟的幼稚细胞[也称白血病细胞]，这些细胞不但丧失了白细胞的正常功能，而且在体内大量积蓄，侵润人体组织和器官，使这些组织和器官的功能遭到破坏并产生相应症状。绝大多数患者白细胞大量增加，甚至数倍几十倍的增加，但也有部分病例其外周血中白细胞并不升高甚至低于正常，但在骨髓检查中增生极为活跃可见大量不成熟的幼稚细胞，这是一种外周血中白细胞不增多性白血病。还有一种以红系增生为主的病例，临床上称为红细胞性白血病等等，详见白血病分类章节。随着科技的进步，对血液病的认识越来越深刻，现在电镜下通过髓片已能够对血液病做出明确的诊断和分类。